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救命药中国卖70万,但澳洲仅卖200元!罕见病患者药物短缺问题很棘手!

7月31日,一则自媒体发布的“求药”消息引起各界关注。当日,名为“黑土影像”的自媒体发布了一篇标题为《湖南一男婴ICU中急需特效药救命,5毫升70万元,父亲瞬间绝望》的文章。
中国新闻

最近,国内网站被一则新闻“罕见病药卖到近70万一针”刷屏了。据称,治疗脊髓性肌萎缩症的特效药诺西那生钠注射液,在中国市场上一针要卖70万元人民币,而在澳洲只卖41澳元(折合人民币约205元)。

治疗脊髓性肌萎缩症的特效药诺西那生钠注射液,在中国市场上一针要卖70万元人民币,而在澳洲只卖41澳元(折合人民币约205元)。(图片来源:Angelito7/wikimedia CC BY-SA 4.0)

7月31日,一则自媒体发布的“求药”消息引起各界关注。当日,名为“黑土影像”的自媒体发布了一篇标题为《湖南一男婴ICU中急需特效药救命,5毫升70万元,父亲瞬间绝望》的文章。

文章里写到的男婴名叫武长毅,出生于2019年7月。出生不久便患上了脊髓性肌萎缩症,一种由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。

据说,只有特效药诺西那生钠才能救命,但是一支就要70万元的价格,让男孩一家绝望了。该男孩的父亲在塑料厂打工,母亲没有工作,在家照顾小孩。双方老人动用了所有人脉去借钱,最终还是支撑不下去。不过该文章的真实性暂未证实。

据南方都市报报道,该药物上市后,在国内目前售价为每支69.7万元。但是最引起网友关注的是,诺西那生钠在国外的售价并不高昂,价钱可以说是天壤之别:此药在澳洲只卖41美元,相当于人民币200多元!如此大的价格反差引来众多网友质疑。

治疗SMA完全是自费药物

脊髓性肌肉萎缩症(SMA)是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,又称为“婴幼儿遗传病杀手”。

SMA分为SMA-I型、II型、III型和IV型,如果不进行治疗,大多数SMzhonggA-I型的病患无法存活到两岁。

而目前国内唯一治疗该疾病的药物即为诺西那生钠注射液。

据南方都市报,去年2月22日,国家药监局批准了诺西那生钠注射液用于治疗用于治疗5q型脊髓性肌萎缩症。

在上市后,该药物在国内售价为每支69.7万元,每年需反复注射且属于完全自费药物。

诺西那生钠注射液

诺西那生钠注射液由渤健公司(Biogen Idec Ltd)研发,2016年12月23日首次在美国获批,是全球首个SMA精准靶向治疗药物。该药物在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家也获得批准用于治疗SMA。

诺西那生钠注射液由渤健公司(Biogen Idec Ltd)研发。(图片来源:维基公有领域)

另一款治疗SMA的药物则是由诺华旗下AveXis公司研发的基因疗法Zolgensma,但这款药物目前仅在欧盟、美国、日本等上市,国内还未获准上市。

为何医保不能报销?

国家医保局信访办一工作人员在接受媒体采访时表示,诺西那生钠注射液的价格是由药企自行定价,所以该药在每个国家的价格存在一定出入,

“除了药物的原材料、研发成本等,药企业也会考虑利润问题,加上该药物目前在国内处于市场垄断的情况,价格也一直居高不下。”

“去年开始国家就在和药企谈判,由专家组研究定价,具体定价多少不清楚。但是纳入医保的事没有谈下来,因药物价格下不来,就始终没办法进入到医保目录。”该工作人员表示。

涉事公司(渤健)这么回应

由于药物价格的事件持续发酵,涉事公司也作出了回应。据南方都市报,记者收到了渤健公司就诺西那生钠注射液的回应说明。

诺西那生钠注射液由渤健公司(Biogen Idec Ltd)研发,2016年12月23日首次在美国获批,是全球首个SMA精准靶向治疗药物。(图片来源:DOMINICK REUTER/AFP via Getty Images)

针对国内定价与澳洲“定价”存在差异的问题,渤健表示:

41澳元并非是诺西那生钠注射液在澳洲的定价。

“实际上,诺西那生钠注射液已被纳入药品福利计划,药品的政府采购单支价格为11万澳元。”

按照声明的意思,也就是说,澳洲患者自付的41澳元,也就是上述新闻里200多元人民币是医保报销之后的价格;但该药物在国内并未进入医保报销目录,也未能有资格参与国家医保谈判,所以价格为70万元。

其实,诺西那生钠注射液在全球的定价也不一样。

该药物在美国的治疗费用上定价为12.5万美元/针,首年需要注射6次,治疗费用约75万美元,第二年的费用降低一半至37.5万美元。

不过在澳洲,由于该药物纳入当地的药品福利计划,今年开始最多只需支付41澳元(有优惠卡仅支付6.6澳元)。

就医保谈判方面,此前有说法称系因“价格未降下来而进不了医保”,对此,渤健相关负责人表示,2019年未通过医保谈判降价进入医保,原因在于药物“条件不符”。

“根据国家相关规定,参加2019年国家医保谈判的药品必须是2018年12月31日前获得批准的药品。诺西那生钠注射液于2019年2月获批,不符合参加2019年国家医保谈判的条件,因此并未参加2019年国家医保谈判。”上述负责人称。

目前在针对SMA治疗上,除渤健之外,诺华公司的Zolgensma也是治疗该疾病获批的药物,该药在2019年于美国上市,但尚未进入中国。据悉该药通过静脉注射完成一次性给药,但Zolgensma的定价也被视为“天价”,高达210万美元(约合人民币1500万元),且只针对2岁及以下的SMA患者。

据共同社报道,Zolgensma在日本的售价是1.6707亿日元(约合人民币1102万元),是日本国内价格最贵的药物,用药对象为未满2岁的患者。2020年5月日本厚生劳动省才将其列为公共医疗保险适用对象。

200元一针的进口药为何国内卖70万?

罕见病药物的高价,如何降低成本、引入更多元的支付方法,以惠及更多患者正成为业界和大众关心及探讨的问题。

上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林在接受21世纪经济报道采访时解释:“这个新闻里的价差,是将个人自付费用和药品总费用混淆一谈。”

他说:“一是反映出我们国家尽管整个医疗保障制度覆盖率达到95%以上了,保险覆盖的宽度和强度还非常脆弱,老百姓大病负担仍然很重;

二是不能一味苛责药企,罕见病的病人少,研发成本高,要回收研发成本均摊到每个患者身上的钱就贵。

应该用国家风险分摊的方法去解决这个问题,用全国人口的大数法则提高特病医保统筹层级至国家级,进行筹资和风险分摊,国家层面建立罕见病专项保障制度显得非常紧迫和重要。”

8月6日,IQVIA艾昆纬中国管理咨询执行总监李扬阳在IQVIA中国罕见病医疗保障论坛上表示,回顾过去10年中国在罕见病的历程,依然面临三个保障:

第一、药物的可获得性上依然有很大的缺口。

第二、对于罕见病的医疗保障,依然缺乏全国层面的制度化的设计,同时一些超高值的罕见病药物在医保上没有实现0的突破。

第三,罕见病的医疗保障在不同的区域之间,在中国不同省市之间存在非常大的挑战。

目前,进入国家医保的药物还只是少数:中国有35种罕见病、63个药物已经在中国上市,目前只有21种罕见病相关的38个治疗药物被纳入到国家医保目录里,意味着还有非常多的罕见病药物没有被纳入医保。”

罕见病由于发病率很低,所以又称为“孤儿病”。罕见病包括了:“玻璃人”(血友病)、“木偶人”(多发性硬化症)、“不自觉跳舞”(亨廷顿舞蹈症)、“松软儿”(脊髓性肌萎缩症)。

罕见病不是一种疾病,而各国对罕见病的定义和标准都不一样:

罕见病在美国是患病人数低于20万人的疾病;在欧盟是患病率低于1/2000的疾病;在日本是患病人数低于5万人或总病患数18万人以下的难治或顽固性疾病。中国对罕见病还没有正式的定义,但本地医学专家普遍接受以新生儿疾病发病率万分之一、其他疾病患病率50万分之一作为分界点。

全世界已知的罕见病约有7000种,按照五十万分之一发病率测算,预估我国罕见病患者总数不低于2500万。

大多数罕见疾病都是遗传性疾病,即使症状没有立即出现,可能会伴随一个人的整个生命。EURORDIS数据称个别罕见疾病可能只影响一百万人中的一人,但所有罕见疾病患者共占欧盟人口的6%至8%。

罕见病面临的困境

罕见病的首要困难是难诊断。世界上6000多种罕见病当中,有许多病症仍然缺乏可靠的检测方法来辨识。

罕见病的其次困难是“无药可用”。治疗罕见病的药物又叫孤儿药,由于患者太少,在正常的市场条件下,无法靠销售回收前期高额的研发投入,制药公司对开发仅针对少数患者的产品几乎没有兴趣。所以罕见病人首先面临的是无药可医。

罕见病的首要困难是难诊断。世界上6000多种罕见病当中,有许多病症仍然缺乏可靠的检测方法来辨识。(示意图:Pixabay)

2018年4月,国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》,包含121种罕见病。据不完全统计,仅44个病种有相关药物在全球上市,多数疾病还处于无药可治的状态。

由于罕见病药物罕见,当然价格也就很金贵了。据EvaluatePharma《Orphan Drug Report 2018》的数据显示,预计从2018年到2024年,全球孤儿药销售将以11.3%的复合年增长率增长,是非孤儿药市场6.4%的两倍;预计到2024年,孤儿药将占全球处方药销售额的五分之一,达到2620亿美元。

中国药促会医药政策委员会副主任刘军帅介绍,在罕见病领域,我国已有很多地方探索出很多模式,比如浙江模式、青岛模式,这些模式都是由当地政府主导,部分病种多方共付的模式。

刘军帅表示:“医疗保障制度最关键在于公平和可持续。”刘军帅认为,一方面可以将社会保险与慈善相结合,提高罕见病药报销比例;另一方面,针对罕见病医保报销制定出独立的罕见病政策,单独筹资单独支付。医保三大要素,筹资、待遇、付费,三者均需独立。

“罕见病医疗保障是一个伦理问题,少数人的生命也是生命,所以必须给予良好的福利政策;但是,如果与其他病放在同一个体系里,公平性问题必然绕不开,所以需要独立筹资独立运作。”

(责任编辑:欧阳宇琦)

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