7月31日，一則自媒體發布的「求葯」消息引起各界關注。當日，名為「黑土影像」的自媒體發布了一篇標題為《湖南一男嬰ICU中急需特效藥救命，5毫升70萬元，父親瞬間絕望》的文章。
治療脊髓性肌萎縮症的特效藥諾西那生鈉注射液，在中國市場上一針要賣70萬元人民幣，而在澳洲只賣41澳元(摺合人民幣約205元)。圖為生產該藥物的渤健公司。（圖片來源：DOMINICK REUTER/AFP via Getty Images）
最近，國內網站被一則新聞「罕見病葯賣到近70萬一針」刷屏了。據稱，治療脊髓性肌萎縮症的特效藥諾西那生鈉注射液，在中國市場上一針要賣70萬元人民幣，而在澳洲只賣41澳元(摺合人民幣約205元)。
7月31日，一則自媒體發布的「求葯」消息引起各界關注。當日，名為「黑土影像」的自媒體發布了一篇標題為《湖南一男嬰ICU中急需特效藥救命，5毫升70萬元，父親瞬間絕望》的文章。
文章里寫到的男嬰名叫武長毅，出生於2019年7月。出生不久便患上了脊髓性肌萎縮症，一種由脊髓前角運動神經元變性導致肌無力、肌萎縮的疾病。
據說，只有特效藥諾西那生鈉才能救命，但是一支就要70萬元的價格，讓男孩一家絕望了。該男孩的父親在塑料廠打工，母親沒有工作，在家照顧小孩。雙方老人動用了所有人脈去借錢，最終還是支撐不下去。不過該文章的真實性暫未證實。
據南方都市報報道，該藥物上市後，在國內目前售價為每支69.7萬元。但是最引起網友關注的是，諾西那生鈉在國外的售價並不高昂，價錢可以說是天壤之別：此葯在澳洲只賣41美元，相當於人民幣200多元！如此大的價格反差引來眾多網友質疑。
脊髓性肌肉萎縮症(SMA)是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，又稱為「嬰幼兒遺傳病殺手」。
SMA分為SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不進行治療，大多數SMzhonggA-I型的病患無法存活到兩歲。
而目前國內唯一治療該疾病的藥物即為諾西那生鈉注射液。
據南方都市報，去年2月22日，國家葯監局批准了諾西那生鈉注射液用於治療用於治療5q型脊髓性肌萎縮症。
在上市後，該藥物在國內售價為每支69.7萬元，每年需反覆注射且屬於完全自費藥物。
諾西那生鈉注射液由渤健公司(Biogen Idec Ltd)研發，2016年12月23日首次在美國獲批，是全球首個SMA精準靶向治療藥物。該藥物在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大等國家也獲得批准用於治療SMA。
另一款治療SMA的藥物則是由諾華旗下AveXis公司研發的基因療法Zolgensma，但這款藥物目前僅在歐盟、美國、日本等上市，國內還未獲准上市。
國家醫保局信訪辦一工作人員在接受媒體採訪時表示，諾西那生鈉注射液的價格是由葯企自行定價，所以該葯在每個國家的價格存在一定出入，
「除了藥物的原材料、研發成本等，葯企業也會考慮利潤問題，加上該藥物目前在國內處於市場壟斷的情況，價格也一直居高不下。」
「去年開始國家就在和葯企談判，由專家組研究定價，具體定價多少不清楚。但是納入醫保的事沒有談下來，因藥物價格下不來，就始終沒辦法進入到醫保目錄。」該工作人員表示。
由於藥物價格的事件持續發酵，涉事公司也作出了回應。據南方都市報，記者收到了渤健公司就諾西那生鈉注射液的回應說明。
針對國內定價與澳洲「定價」存在差異的問題，渤健表示：
41澳元並非是諾西那生鈉注射液在澳洲的定價。
「實際上，諾西那生鈉注射液已被納入藥品福利計劃，藥品的政府採購單支價格為11萬澳元。」
按照聲明的意思，也就是說，澳洲患者自付的41澳元，也就是上述新聞里200多元人民幣是醫保報銷之後的價格；但該藥物在國內並未進入醫保報銷目錄，也未能有資格參與國家醫保談判，所以價格為70萬元。
其實，諾西那生鈉注射液在全球的定價也不一樣。
該藥物在美國的治療費用上定價為12.5萬美元/針，首年需要注射6次，治療費用約75萬美元，第二年的費用降低一半至37.5萬美元。
不過在澳洲，由於該藥物納入當地的藥品福利計劃，今年開始最多只需支付41澳元(有優惠卡僅支付6.6澳元)。
就醫保談判方面，此前有說法稱系因「價格未降下來而進不了醫保」，對此，渤健相關負責人表示，2019年未通過醫保談判降價進入醫保，原因在於藥物「條件不符」。
「根據國家相關規定，參加2019年國家醫保談判的藥品必須是2018年12月31日前獲得批准的藥品。諾西那生鈉注射液於2019年2月獲批，不符合參加2019年國家醫保談判的條件，因此並未參加2019年國家醫保談判。」上述負責人稱。
目前在針對SMA治療上，除渤健之外，諾華公司的Zolgensma也是治療該疾病獲批的藥物，該葯在2019年於美國上市，但尚未進入中國。據悉該葯通過靜脈注射完成一次性給葯，但Zolgensma的定價也被視為「天價」，高達210萬美元(約合人民幣1500萬元)，且只針對2歲及以下的SMA患者。
據共同社報道，Zolgensma在日本的售價是1.6707億日元(約合人民幣1102萬元)，是日本國內價格最貴的藥物，用藥對象為未滿2歲的患者。2020年5月日本厚生勞動省才將其列為公共醫療保險適用對象。
罕見病藥物的高價，如何降低成本、引入更多元的支付方法，以惠及更多患者正成為業界和大眾關心及探討的問題。
上海市衛生和健康發展研究中心主任金春林在接受21世紀經濟報道採訪時解釋：「這個新聞里的價差，是將個人自付費用和藥品總費用混淆一談。」
他說：「一是反映出我們國家儘管整個醫療保障制度覆蓋率達到95%以上了，保險覆蓋的寬度和強度還非常脆弱，老百姓大病負擔仍然很重;
二是不能一味苛責葯企，罕見病的病人少，研發成本高，要回收研發成本均攤到每個患者身上的錢就貴。
應該用國家風險分攤的方法去解決這個問題，用全國人口的大數法則提高特病醫保統籌層級至國家級，進行籌資和風險分攤，國家層面建立罕見病專項保障制度顯得非常緊迫和重要。」
8月6日，IQVIA艾昆緯中國管理諮詢執行總監李揚陽在IQVIA中國罕見病醫療保障論壇上表示，回顧過去10年中國在罕見病的歷程，依然面臨三個保障：
第一、藥物的可獲得性上依然有很大的缺口。
第二、對於罕見病的醫療保障，依然缺乏全國層面的制度化的設計，同時一些超高值的罕見病藥物在醫保上沒有實現0的突破。
第三，罕見病的醫療保障在不同的區域之間，在中國不同省市之間存在非常大的挑戰。
目前，進入國家醫保的藥物還只是少數：中國有35種罕見病、63個藥物已經在中國上市，目前只有21種罕見病相關的38個治療藥物被納入到國家醫保目錄里，意味著還有非常多的罕見病藥物沒有被納入醫保。」
罕見病由於發病率很低，所以又稱為「孤兒病」。罕見病包括了：「玻璃人」(血友病)、「木偶人」(多發性硬化症)、「不自覺跳舞」(亨廷頓舞蹈症)、「鬆軟兒」(脊髓性肌萎縮症)。
罕見病不是一種疾病，而各國對罕見病的定義和標準都不一樣：
罕見病在美國是患病人數低於20萬人的疾病；在歐盟是患病率低於1/2000的疾病；在日本是患病人數低於5萬人或總病患數18萬人以下的難治或頑固性疾病。中國對罕見病還沒有正式的定義，但本地醫學專家普遍接受以新生兒疾病發病率萬分之一、其他疾病患病率50萬分之一作為分界點。
全世界已知的罕見病約有7000種，按照五十萬分之一發病率測算，預估我國罕見病患者總數不低於2500萬。
大多數罕見疾病都是遺傳性疾病，即使癥狀沒有立即出現，可能會伴隨一個人的整個生命。EURORDIS數據稱個別罕見疾病可能隻影響一百萬人中的一人，但所有罕見疾病患者共占歐盟人口的6%至8%。
罕見病的首要困難是難診斷。世界上6000多種罕見病當中，有許多病症仍然缺乏可靠的檢測方法來辨識。
罕見病的其次困難是「無葯可用」。治療罕見病的藥物又叫孤兒葯，由於患者太少，在正常的市場條件下，無法靠銷售回收前期高額的研發投入，製藥公司對開發僅針對少數患者的產品幾乎沒有興趣。所以罕見病人首先面臨的是無葯可醫。
2018年4月，國家衛生健康委員會等5部門聯合制定了《第一批罕見病目錄》，包含121種罕見病。據不完全統計，僅44個病種有相關藥物在全球上市，多數疾病還處於無葯可治的狀態。
由於罕見病藥物罕見，當然價格也就很金貴了。據EvaluatePharma《Orphan Drug Report 2018》的數據顯示，預計從2018年到2024年，全球孤兒葯銷售將以11.3%的複合年增長率增長，是非孤兒葯市場6.4%的兩倍;預計到2024年，孤兒葯將佔全球處方葯銷售額的五分之一，達到2620億美元。
中國葯促會醫藥政策委員會副主任劉軍帥介紹，在罕見病領域，我國已有很多地方探索出很多模式，比如浙江模式、青島模式，這些模式都是由當地政府主導，部分病種多方共付的模式。
劉軍帥表示：「醫療保障制度最關鍵在於公平和可持續。」劉軍帥認為，一方面可以將社會保險與慈善相結合，提高罕見病葯報銷比例;另一方面，針對罕見病醫保報銷制定出獨立的罕見病政策，單獨籌資單獨支付。醫保三大要素，籌資、待遇、付費，三者均需獨立。
「罕見病醫療保障是一個倫理問題，少數人的生命也是生命，所以必須給予良好的福利政策;但是，如果與其他病放在同一個體系里，公平性問題必然繞不開，所以需要獨立籌資獨立運作。」
（責任編輯：歐陽宇琦）
This post was last modified on 2020年8月12日 15:13
中華民國（台灣） 衛生福利部薛瑞元部長 中華民國衛生福利部薛瑞元部長 歷時三年的COVID-19大流行，不僅造成眾多生命消逝，加劇各種健康不平等現象，亦導致前所未有的全球性經濟衰退，對世界上每個人的生活帶來持續影響，顯示既有的全球衛生治理架構並不能有效因應全球衛生安全危機。雖然COVID-19疫情不再是「國際關注的緊急公共衛生事件（PHEIC）」，國際貿易與經濟活動幾乎已恢復正常，但如同世界衛生組織（WHO）所不斷提醒的，「X疾病（Disease X）」大流行的威脅仍近在眼前，各國政府應共同提升全球衛生治理及全球衛生安全。 WHO與許多國家在COVID-19疫情的中期就開始進行檢討。針對現行國際衛生條例（IHR）在此次危機應變所暴露出的局限性，未來該條例的條文將據以調整，包括強化監測通報與分享機制、提升應變數能、調整PHEIC型態及宣布門檻等；同時新的大流行病協定（Pandemic Agreement）也在積極討論中，期待藉由制定新的全球疫病治理框架，納入問責制、透明度、公平性，做為全球因應下一波大流行的規範依據，並有望於第77屆世界衛生大會通過。 我國雖非WHO會員國而無法直接參与IHR (2005)條文修訂或新的大流行病協定起草，但依然熱忱地關切這兩份重要文件的內容與進度。因為我們亟欲分享自身的抗疫經驗並與其他國家學習交流。台灣是最早覺察疫情風險並快速採取應變的國家，同時積極與國際夥伴分享資訊，秉持公開透明原則取得人民信任，從而使得防疫政策順利推動；面對大規模疫情，我們在疫苗取得、醫療資源配置、科技工具運用、人權保護與不實訊息因應等面向，未來也將尋求精進。 我們強力支持IHR (2005)修正條文及新創之大流行病協定的通過與實施，並呼籲WHO將台灣納入這兩項文件的簽署方，共同監測新興病毒株，通報及分享病原體檢驗資料、疫苗或抗病毒藥物研發及臨床試驗結果等，為因應下一波大流行預作準備，共建具有防疫韌性的國際社會。 我們呼籲WHO支持台灣參與全球衛生治理體系，台灣堅定維護台灣的承諾，以專業、務實、有貢獻的原則參與全球衛生安全網路，並與WHO合作，填補全球衛生安全挑戰的地理空白，建構更全面的全球衛生架構。 WHO全民健康經濟學委員會發現，至少有140個國家在憲法中承認健康是一項人權。然而，各國並沒有推行法律來確保其人民有權獲得健康照顧。台灣致力於實現全民健康覆蓋。過去幾十年來，台灣參照世界衛生組織的指引持續精進衛生醫療專業、整合布建社會福利資源，藉由加強初級醫療、全人口腔照護、推動心理健康促進方案、強化社會安全網、並建構敏捷韌性醫療照顧體系，以防治傳染性和非傳染性疾病、建構健康支持的環境，同步提升全人全程健康環境。台灣並致力於與世界分享達成全民健康覆蓋的經驗和專業知識，幫助實現全民健康的目標。 2024年世界衛生日的主題是「我的健康，我的權利」。世界衛生組織設定這個主題是為了捍衛世界各地的每個人都有權獲得醫療服務、教育和訊息，以及安全的飲用水、清潔的空氣、良好的營養、優質的住所、體面的工作和環境條件以及免受歧視侵害的自由。 台灣一直以來透過政府或民間力量與友我國家及國際組織協力，協助國際社會實現健康權。我們在南太平洋小島國家提供醫療援助；在海地協助改善地震災區婦女及孩童的營養狀況；在羅馬尼亞協助建構烏克蘭難民援助組織工作人員及難民婦女兒童的社會心理支持能力；在加勒比海地區協助提升因應氣候變異調適能力；在肯亞協助提升衛生機構基礎供水與衛生可近性；在菲律賓、日本、夏威夷、土耳其、印尼等地發生的不幸緊急災難事件中，提供所需災後復原或重建協助，期能協助災民安度人道危機。… Read More
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